Sistematski pregled ishoda i krajnjih tačaka u kliničkim ispitivanjima preventivne migrene.
Headache
Sažetak istraživanja
Pozadina U posljednjih šest decenija (najranije uključene publikacije iz 1959.), klinička ispitivanja preventivnih tretmana migrene dovela su do regulatornog odobrenja mnogih lijekova i uređaja. Uprkos sličnim kliničkim ciljevima, ishodi i krajnje tačke korištene u ovim ispitivanjima su široke i nisu dobro standardizirane.
Cilj Opisati rezultate iz sistematskog pregleda literature fokusiranog na ishode i krajnje tačke korištene u preventivnim kliničkim ispitivanjima migrene. Metoda Sistematski pregled literature, nakon unaprijed određenog (neregistrovanog) protokola koji je razvijen da bi se pridržavao preporuka Preferiranih stavki izvještavanja za sistematske preglede i meta-analize, sproveden je kako bi se okarakterisale krajnje tačke i ishodi korišteni u kliničkim ispitivanjima prevencije migrene. Prethodno određeni termini su pretraženi u PubMedu 28. oktobra 2019. Izvučeni su podaci koji se odnose na dizajn ispitivanja, karakteristike subjekta, ishode i krajnje tačke navedene u svakoj publikaciji. Opisni sažeci ovih karakteristika su tabelarno prikazani za nedavnu podskupinu publikacija, objavljenih tokom ili nakon 1988. godine, koje su bile randomizirane, zaslijepljene i fokusirane na farmakološke terapije ili terapije uređajima za preventivno liječenje migrene.
Rezultati Početnom pretragom literature identifikovano je 1506 publikacija, od kojih je 757 publikacija bilo prihvatljivo za ekstrakciju podataka. Od posebnog kliničkog interesa bila je nedavna podskupina od 268 članaka (268/757, 35,4%) koji ispunjavaju ciljane kriterije.
Rezultati su pokazali da se rezultati korišteni za definiranje krajnjih tačaka značajno razlikuju u različitim publikacijama. Na primjer, u nedavnoj podskupini publikacija, 68,7% (184/268) publikacija je ispitalo ≥1 ishod specifičan za migrenu, 39,6% (106/268) ispitalo je ≥1 ishod specifičan za glavobolju, 50,7% (136/268) ispitalo je ≥1 ishod specifičan za glavobolju, 50,7% (136/261) ishod upotrebe lijekova, 40,3% (108/268) ispitalo je ≥1 mjeru ishoda koja se odnosi na glavobolju (PROM), a 22,0% (59/268) je ispitalo ≥1 PROM koji nije specifičan za glavobolju. Nadalje, definicija korištenih krajnjih tačaka (npr. promjena od početne vrijednosti, poređenja fiksnih vremenskih tačaka, kategorizacija "reagatora" na tretman na osnovu širokog spektra "definicija odgovora") također se razlikovala u različitim publikacijama.
Zaključak Publikacije iz kliničkih ispitivanja preventivnih farmakoloških tretmana migrene i tretmana uređaja razlikovale su se u pogledu dizajna studije, definicija krajnje tačke i načina mjerenja krajnjih tačaka i ishoda. Iako su postojali zajednički ishodi i krajnje tačke korištene u svim publikacijama, nije se pojavio jasan "standardizirani" skup krajnjih tačaka i ishoda. Nedosljednosti u krajnjim točkama i ishodima u ovoj literaturi sugeriraju da bi razvoj jedinstvenog skupa ishoda i krajnjih tačaka mogao poboljšati klinički značaj rezultata kliničkih ispitivanja, olakšati poređenja među ispitivanjima i bolje informirati brigu o pacijentima. Ovaj standardni skup ishoda i krajnjih tačaka treba da bude statistički robustan i zasnovan na prioritetima različitih zainteresovanih strana, što je najvažnije, potrebama i preferencijama ljudi koji žive sa migrenom.
Prikaži originalni naslov i sažetak na engleskom
Systematic review of outcomes and endpoints in preventive migraine clinical trials.
Background Over the last six decades (earliest included publication from 1959), clinical trials of migraine preventive treatments have led to the regulatory approval of many medications and devices. Despite similar clinical goals, the outcomes and endpoints used in these trials are broad and not well standardized.
Objective To describe results from a systematic literature review focused on outcomes and endpoints used in preventive migraine clinical trials.
Method A systematic literature review, following a pre-specified (unregistered) protocol developed to adhere to recommendations of the Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses, was conducted to characterize the endpoints and outcomes used in preventive migraine clinical trials. Predetermined terms were searched in PubMed on October 28, 2019. Data related to trial design, subject characteristics, outcomes, and endpoints reported in each publication were extracted. Descriptive summaries of these features were tabulated for the recent subset of publications, published during or after 1988, that were randomized, blinded, and focused on pharmacological or device therapies for the preventive treatment of migraine.
Results The initial literature search identified 1506 publications, of which 757 publications were eligible for data extraction. Of specific clinical interest were the recent subset of 268 articles (268/757, 35.4%) fulfilling the targeted criteria.
Results showed that the outcomes used to define endpoints varied substantially across publications. For example, in the recent subset of publications, 68.7% (184/268) of the publications examined ≥1 migraine-specific outcome, 39.6% (106/268) examined ≥1 headache-specific outcome, 50.7% (136/268) examined ≥1 acute/rescue medication use outcome, 40.3% (108/268) examined ≥1 headache-related patient-reported outcome measure (PROM), and 22.0% (59/268) examined ≥1 non-headache-specific PROM. Furthermore, the definition of the endpoints used (e.g., change from baseline, fixed timepoint comparisons, categorization of "responders" to treatment based on wide variety of "responder definitions") also differed across publications.
Conclusion Publications from clinical trials of preventive migraine pharmacologic and device treatments differed in terms of study design, endpoint definitions, and how endpoints and outcomes were measured. Although there were common outcomes and endpoints used across publications, no clear "standardized" set of endpoints and outcomes emerged. The inconsistencies in endpoints and outcomes within this literature suggest that the development of a uniform set of outcomes and endpoints could improve the clinical meaningfulness of clinical trial results, facilitate cross-trial comparisons and better inform patient care. This standard set of outcomes and endpoints should be statistically robust and informed by the priorities of various stakeholders, most importantly, the needs and preferences of people living with migraine.
Izvorni podaci
- DOI
- 10.1111/head.14069
- PMID
- 33600610
- PMCID
- PMC7986733
- Provjereno
- 2026-07-26
Naslov i sažetak prevedeni su automatski i prijevod može sadržavati netačnosti ili neprecizne stručne izraze. Za sve detalje, citiranje i medicinsko tumačenje pregledajte originalnu englesku verziju članka. Ne donosite zdravstvene odluke samo na osnovu ovog prijevoda.
Pregledaj originalni članak na engleskom