Djelomično randomizirana ispitivanja preferencija pacijenata kao alternativni dizajn randomiziranim kontroliranim ispitivanjima: sistematski pregled i meta-analize.
BMJ open
Sažetak istraživanja
Cilj Randomizirana kontrolirana ispitivanja (RCT) su zlatni standard za pružanje nepristrasnih podataka. Međutim, kada pacijenti preferiraju tretman, randomizacija može uticati na učešće i ishode (npr. eksterna i interna validnost).
Cilj ove studije je bio da se proceni uticaj preferencija pacijenata u RCT analizom delimično randomizovanih studija preferencija pacijenata (RPPT); RCT i preferencijalna kohorta u kombinaciji.
Dizajn Sistematski pregled i meta-analize. Izvori podataka MEDLINE, Embase, PsycINFO i Cochrane biblioteka. Kriterijumi podobnosti za odabir studija Uključeni su RPPT-ovi objavljeni između januara 2005. i oktobra 2018. u kojima se izvještava o raspodjeli pacijenata u randomizirane i preferirane grupe. Ekstrakcija i sinteza podataka Dva nezavisna recenzenta su izdvojila podatke. Glavni ishodi bili su razlika u vanjskoj valjanosti (učešće i osnovne karakteristike) i internoj valjanosti (izgubljena zbog praćenja, ukrštanja i primarnog ishoda) između randomizirane i preferirane kohorte unutar svakog RPPT, upoređene u meta-regresiji koristeći Wald test. Rizik od pristrasnosti nije procijenjen, jer još nije napravljena procjena kvaliteta za RPPT.
Rezultati Ukupno, 117 od 3734 identifikovanih artikala ispunilo je kriterijume skrininga, a 44 su bila kvalifikovana (24 873 pacijenta). Stopa učešća u RPPT-ima bila je >95% u 14 studija (raspon: 48%-100%), a stopa odbijanja randomizacije bila je >50% u 26 studija (raspon: 19%-99%). Visoko obrazovanje, žena, starija dob, rasa i prethodno iskustvo s jednom liječenom grupom bile su karakteristike pacijenata koji su opadali randomizaciju. Izgubljena stopa praćenja i stopa prelaska bili su značajno veći u randomiziranoj kohorti u poređenju sa preferiranom kohortom. Nakon meta-analize, prijavljeni primarni ishodi bili su uporedivi između obje kohorte RPPT, srednja razlika 0,093 (95% CI -0,178 do 0,364, p = 0,502).
Zaključci Preferencije pacijenata dovele su do toga da značajan dio određene grupe pacijenata odbija randomizaciju, dok nije utjecao na primarni ishod unutar RPPT. Stoga bi RPPT mogli povećati eksternu valjanost bez ugrožavanja interne valjanosti u poređenju sa RCT-ovima. Prospero registarski broj CRD42019094438.
Prikaži originalni naslov i sažetak na engleskom
Partially randomised patient preference trials as an alternative design to randomised controlled trials: systematic review and meta-analyses.
Objective Randomised controlled trials (RCT) are the gold standard to provide unbiased data. However, when patients have a treatment preference, randomisation may influence participation and outcomes (eg, external and internal validity). The aim of this study was to assess the influence of patients' preference in RCTs by analysing partially randomised patient preference trials (RPPT); an RCT and preference cohort combined.
Design Systematic review and meta-analyses. Data sources MEDLINE, Embase, PsycINFO and the Cochrane Library. Eligibility criteria for selecting studies RPPTs published between January 2005 and October 2018 reporting on allocation of patients to randomised and preference cohorts were included. Data extraction and synthesis Two independent reviewers extracted data. The main outcomes were the difference in external validity (participation and baseline characteristics) and internal validity (lost to follow-up, crossover and the primary outcome) between the randomised and the preference cohort within each RPPT, compared in a meta-regression using a Wald test. Risk of bias was not assessed, as no quality assessment for RPPTs has yet been developed.
Results In total, 117 of 3734 identified articles met screening criteria and 44 were eligible (24 873 patients). The participation rate in RPPTs was >95% in 14 trials (range: 48%-100%) and the randomisation refusal rate was >50% in 26 trials (range: 19%-99%). Higher education, female, older age, race and prior experience with one treatment arm were characteristics of patients declining randomisation. The lost to follow-up and cross-over rate were significantly higher in the randomised cohort compared with the preference cohort. Following the meta-analysis, the reported primary outcomes were comparable between both cohorts of the RPPTs, mean difference 0.093 (95% CI -0.178 to 0.364, p = 0.502).
Conclusions Patients' preference led to a substantial proportion of a specific patient group refusing randomisation, while it did not influence the primary outcome within an RPPT. Therefore, RPPTs could increase external validity without compromising the internal validity compared with RCTs. Prospero registration number CRD42019094438.
Izvorni podaci
- DOI
- 10.1136/bmjopen-2019-031151
- PMID
- 31619428
- PMCID
- PMC6797441
- Provjereno
- 2026-07-26
Naslov i sažetak prevedeni su automatski i prijevod može sadržavati netačnosti ili neprecizne stručne izraze. Za sve detalje, citiranje i medicinsko tumačenje pregledajte originalnu englesku verziju članka. Ne donosite zdravstvene odluke samo na osnovu ovog prijevoda.
Pregledaj originalni članak na engleskom